Благодаря благотворительному проекту TRUST ROAD компании Top Riders, мы экстренно оформляем медицинские визы США. В этом же месяце запланирован вылет всей семьей в Казахстан на личное собеседование в Посольстве США в Астане и последующий перелет в Америку.

Миша начинает участие в Фазе 2 клинических испытаний инновационного таргетного препарата ABS-1230. Эта слепая фаза длится строго 12 недель. По условиям протокола, существует риск попадания в группу плацебо, и поэтому в этот период текущие противосудорожные препараты менять нельзя.

С 4-го месяца Миша гарантированно переходит в открытую фазу исследования, где риск плацебо исключен — все дети получают 100% настоящий таргетный препарат. Именно на этом этапе, под контролем американских докторов, начнется самое главное: плавное снижение дозировок и полная отмена токсичных текущих противосудорожных препаратов. Мозг Миши начнет полностью освобождаться от медикаментозного угнетения и эпилептического шторма. Эта фаза продлится около 1 года — вплоть до момента официального выхода лекарства на мировой рынок..

Как только клинические исследования будут успешно завершены и таргетный препарат ABS-1230 получит официальную регистрацию, он выйдет на мировой рынок и получит коммерческую стоимость. На этом этапе наша миссия в США будет полностью выполнена, и мы вернемся домой, в Россию. Дальнейшее обеспечение Миши лекарством перейдет на системный уровень: мы начнем официальную работу с крупнейшими российскими благотворительными организациями. По закону, после официального релиза препарата на рынке, фонды смогут взять на себя его регулярную закупку и бесплатную доставку для Миши за счет государства.

Главное ограничение европейского исследования KANDLE — строгий возрастной ценз от 2 лет.
Прямо сейчас Миша не проходит в него по возрасту. Но координатор клиники в Мадриде уже оформил мягкую бронь для Миши в системе на март 2027 года — ровно на двухлетие малыша. К этому моменту мы оформляем медицинские шенгенские визы и осуществляем релокацию в Испанию (может из Америки, может из России).

Наша бронь места в Мадриде на март 2027 года — это сильная, но хрупкая страховка. Из-за высочайшего мирового спроса и жесткого лимита мест в исследовании, наша бронь может слететь. По правилам европейского протокола, если прямо сейчас в клинику обратится другой ребенок с мутацией KCNT1, которому уже исполнилось 2 года, госпиталь будет обязан отдать наше место ему, так как он готов войти в исследование немедленно, а мы пока вынуждены ждать двухлетия. Именно поэтому План А в США для нас — единственный гарантированный шанс спасти Мишу, где нас ждут уже в этом ноябре.

Протокол программы официально покрывает абсолютно все расходы нашей семьи: оформление медицинских виз, авиабилеты в Мадрид и обратно, услуги переводчика во время визитов в клинику, а также проживание в Испании на время медицинских манипуляций. Нам не придется оставаться в Европе насовсем — специфика генетической терапии типа ASO позволяет Мише получать необходимый укол всего один раз в 3 месяца, после чего мы сможем сразу возвращаться домой, в Россию, к нашей привычной жизни и реабилитации. Как только клиническое исследование официально завершится и препарат выйдет на мировой рынок, его регулярная закупка и бесплатное обеспечение Миши в России будут полностью переведены на государственную систему и профильные благотворительные фонды.

Как только клинические исследования будут успешно завершены и таргетный препарат S-230815 получит официальную регистрацию, он выйдет на мировой рынок и получит коммерческую стоимость. На этом этапе наша миссия в Европе будет полностью выполнена. Дальнейшее обеспечение Миши лекарством перейдет на системный уровень: мы начнем официальную работу с крупнейшими российскими благотворительными организациями. По закону, после официального релиза препарата на рынке, фонды смогут взять на себя его регулярную закупку и бесплатную доставку для Миши за счет государства.